4 月 10 日，NMPA 官网显示，信念医药的 1 类新药波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于治疗血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。
这是国内首个获批上市的 AAV 基因治疗药物，也是首个针对罕见病的基因治疗药物，曾先后被 NMPA 纳入突破性疗法和优先审评通道。
信念医药是国内 AAV 基因治疗先驱。BBM-H901 是该公司管线内首款商业化上市的新药，具有里程碑意义，有望成为最优 B 型血友病基因疗法。
值得一提的是，此前于 2023 年 10 月，信念医药已经宣布与武田达成合作，授予武田 BBM-H901 在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化权益。双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力 B 型血友病患者获得创新治疗新选择。
BBM-H901 是信念医药拥有自主知识产权的 AAV 基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子 IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病 B 患者体内持续表达，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到「一次给药、长期有效」的治疗及预防出血效果。
Insight 数据库显示，BBM-H901 在各临床试验登记平台上共计启动了 3 项临床试验，其中注册 III 期临床结果已经在 2024 年 ASH 年会上公布。
该研究是一项多中心、单臂、III 期临床研究（NCT05203679），旨在评估单次静脉输注 BBM-H901 注射液治疗血友病 B 患者的安全性和有效性。研究的主要终点包括 BBM-H901 注射输注后 52 周内的年化出血率（ABR）。
研究结果显示，相较于预防性 FIX 替代疗法，BBM-H901 注射液能够显著降低患者的 ABR，快速提升患者体内 FIX 活性水平并持续稳定表达，从而预防出血事件。与此同时，研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。
截至 2023 年 4 月 21 日，26 例中国受试者成功入组并且完成 BBM-H901 注射液（5×10¹² vg/kg）的单次静脉输注治疗。52 周随访数据如下：
受试者平均 ABR为 0.6（95%Cl: 0.18-1.99），显著低于优效性界值 5.0（国内预防治疗人群确定的 ABR）；
输注后第 52 周，平均 FIX 活性达到 55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；输注后第 3 天，平均 FIX 活性已经升至 49.70 IU/dL（一期法SynthASil）；
52 周 FIX 药物的平均输注次数，从治疗前的 58.2 次（SD 30.67）降至治疗后的 2.9 次（SD 10.71）。21 例受试者（80.8%，21/26）在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的 1.1（SD 1.2）降至治疗后的 0；
无严重不良事件、无 FⅨ 抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无 3-4 级不良事件。
除本次获批的 BBM-H901 之外，信念医药还有 5 款临床阶段新药在研，均为基因治疗药物，适应症覆盖 A 型血友病（BBM-H803）、杜氏肌营养不良症（BBM-D101）、帕金森病（BBM-P002）、人乳头瘤病毒感染（BBM040）等。
其中，BBM-D101 已经获得美国 FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定；BBM-H901 和 BBM-H803 注射液也获得美国 FDA 授予的孤儿药认定。
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（转自：求实药社）
